经Janus就其激酶抑制 (JAKi) 用药后复发的或JAKi难治适度（R/R）的恶性肿瘤支气管炎病变流行病学预后不佳，总体生存部将 (OS)仅13-16个月。Imetelstat 是一种端粒酶抑制。一项II期多为当中心学术研究评估了Imetelstat用于当中高危可能会的JAKi-R/R恶性肿瘤支气管炎病变的和安全适度。
受试病变被随机第三组，做Imetelstat 9.4 mg/kg或4.7 mg/kg用药，静滴，3周一次。主要终点是24亦同的肠减轻部将（肠体积缩小≥35%）和病征减轻部将（总病征评分减小≥50%）。次要终点包括OS和安全适度。
A：所有随机第三组病变的OS；B：OS与恶性肿瘤支气管炎变化或不稳定的的就其适度
学术研究动员提前结束，做4.7 mg/kg Imetelstat用药的病变被允许在此期间做9.4 mg/kg浓度用药。24亦同，9.4 mg/kg组的肠减轻部将和病征减轻部将分别是10.2%和32.2%，4.7 mg/kg组的分别是0%和6.3%。在采用9.4 mg/kg Imetelstat用药的病变当中，当中位OS为29.9个月，40.5%的病变获得了恶性肿瘤支气管炎改善，而且42.1%的可评估病变的驱动基因的基因型性状频部将减小。
支气管炎改善和变异性状频部将减小与OS就其。端粒酶活适度和端粒酶逆转录酶准确度的减小证明了靶标抑制，并与肠脏反应、病征反应和OS就其。最常见的不良反应是3/4级的可逆适度血细胞减少。
总而言之，在这项关于Imetelstat两个用药浓度的II期试验当中，不良可能会的JAKi-R/R 恶性肿瘤支气管炎病变可从Imetelstat 9.4 mg/kg（1次/3周）用药当中获得流行病学有益的病征减轻部将，且安全适度良好。生物标志物和恶性肿瘤支气管炎评估表明，Imetelstat对恶适度克隆有依赖适度影响。一项验证适度的III期学术研究将要进行当中。
原始典故：
John Mascarenhas, et al. Randomized, Single-Blind, Multicenter Phase II Study of Two Doses of Imetelstat in Relapsed or Refractory Myelofibrosis. Journal of Clinical Oncology.
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